Terapia genética

Muchos avances en terapias genéticas

Estas terapias permitirán que los médicos inserten un gen en las células del paciente en vez de usar drogas o cirugía.
Incluye remplazar un gen mutado que causa enfermedad, por una copia sana, inactivar un gen mutado que funciona mal e introducir un nuevo gen para ayudar a combatir una enfermedad.
Es un tratamiento promisorio, aún con limitaciones pero grandes avances. En ratones se han curado varios tipos de ceguera, por ejemplo.
Se usa hoy en enfermedades que no tienen cura, a manera de ensayo.
Así, hay adelantos con terapias propuestas para el tratamiento de hemofilia. Hay autorización para proseguir ensayos luego de una prueba con 10 pacientes mostró que mejoraron durante 31 semanas.

La terapia génica es el conjunto de técnicas que utilizan la transferencia de material genético (o cualquier otro método que permita editar o modificar la información genética del paciente) para prevenir o curar enfermedades genéticas. Sin duda es la mejor alternativa de todas las posibles, pero probablemente también la más compleja. Va directamente a la raíz del problema mediante la transferencia de la versión correcta de un gen defectuoso, que es el que está causando la enfermedad. Entre los principales obstáculos de esta aproximación se encuentra la dificultad de dirigir el material genético específicamente a aquellas células o tejidos donde hace falta que el gen ejerza su función, o que la regulación del gen introducido se aproxime a la forma en que se regula el gen en las personas sanas.

La terapia génica, puede ser aplicada mediante diferentes estrategias

Estrategia Ex vivo

Consiste en extraer las células que debemos reparar de un paciente, repararlas en el laboratorio y volverlas a reimplantar en el organismo del individuo en cuestión.

Estrategia In situ

Consiste en introducir el gen reparador directamente en el propio órgano defectuoso del individuo.

Estrategia In vivo

Consiste en administrar directamente al paciente el gen corrector para que este alcance el punto a tratar.

Aplicaciones de la terapia génica

La terapia génica ha demostrado ser factible en algunas enfermedades humanas. En concreto, la terapia génica mediada por el uso de vectores retrovirales y dirigida al tejido hematopoyético se ha utilizado para el tratamiento de inmunodeficiencia por déficit de ADA, adrenoleukodistrofia, y otras. No obstante, el uso de estos vectores que se integran en el ADN de la célula hospedadora ha sido asociado a efectos adversos graves, por lo que se han propuesto mejoras que aumentan la bioseguridad. Por otra parte, el uso de vectores no integrativos, como los adenoasociados, ha mostrado recientemente éxito en el tratamiento de la hemofilia tipo B, debida a déficit en el factor IX de coagulación, y se ha llegado a la fase de comercialización para el caso de hipercolesterolemia por mutaciones en la enzima LPL.